1. 灵长类基因编辑
优化适合灵长类动物的体内、体外靶向基因编辑技术。结合新一代测序技术优化完善灵长类动物（食蟹猴和猕猴）基因组数据库，实现灵长类动物靶向基因的体内调控，单碱基敲入或替换等多种精确编辑技术。建立和完善靶向基因编辑动物的获得方法，除目前较为成熟的单细胞胚胎显微注射外，进一步实现干细胞嵌合、体细胞核移植和单倍体生殖干细胞介导等多种方法体系的建立。
2. 复杂疾病的灵长类动物模型
结合国内人类遗传疾病谱系和GWAS发现的新的可能致病基因，综合运用基因编辑、物理化学诱导和种群自然筛选等方法，构建人类神经系统、代谢系统和感染性疾病的灵长类动物模型。建立并维持不同疾病模型动物种群，并构建模型表型数据库、表达谱数据库和种质资源库。以模型为研究对象，通过分子、病理、影像和行为学的系统分析，研究伴随动物胚胎和器官发育过程中的疾病发生过程，寻找与疾病发生相关的分子、病理和结构异常，建立疾病发生与特定基因调控通路的内在联系。
3. 生物治疗新技术的临床前研究
基于灵长类疾病动物模型，开展基因治疗、细胞免疫治疗和干细胞治疗等新型治疗手段的临床前评价。建立灵长类动物在体细胞（干细胞或免疫细胞）移植和基因治疗载体摄入策略、在体示踪方法，研究细胞在体内的命运，即细胞整合、迁移、分化以及与宿主细胞功能性连接上的差异，促进神经细胞在体内的再生，推动干细胞治疗进入临床。为临床治疗标准提供重要参考。
